以前より取り組んできたゴーシェ病を含むライムゾーン病（先天性代謝異常症）が、ついに平成１３年５月１日から厚生労働省の特定疾患治療研究事業（難病指定）に認定され、患者の医療費負担が大幅に軽減されることになりました。

　 この問題は、大阪のゴーシェ病のお子さんをもつ母親から相談を受け、党の厚生労働部会と連携を取り、部会として「ゴーシェ病患者及び親の会」よりヒアリングを行い取り組んできました。
　 これまで小児慢性特定疾患の対象にはなっていたが、１８歳を超えると対象外となり、高額な療養費を負担しなければ生きていけない、という切実な訴えでした。

　 わずか３０数人の患者団体でしたが、年齢で治療に対する支援が打ち切られるという不合理に、人道的立場から「何としても公的支援を」と訴え続けてきました。
　 その結果、これまでの難病指定には見られない異例のスピードで認定が決定したものです。